-- EMA, 유럽에서 APDS 환자 위한 레니올리십의 MAA를 표준 검토 일정으로 변경

라이덴, 네덜란드 , 2023년 2월 16일 /PRNewswire/ -- Pharming Group N.V.("Pharming" 또는 "회사")(유로넥스트 암스테르담: PHARM)(나스닥: PHAR)의 발표에 따르면, 유럽의약품청(European Medicines Agency, EMA) 산하 약물사용자문위원회(Committee for Human Medicinal Products, CHMP)가 레니올리십(Leniolisib)에 대한 판매승인신청(Marketing Authorisation Application, MAA) 평가를 표준 검토 일정으로 전환하기로 결정했다고 한다. 레니올리십은 12세 이상 청소년 및 성인에서 발생하는 희귀 원발성 면역결핍증인 활성화된 PI3K 델타 증후군(Activated phosphoinositide 3-kinase delta syndrome, APDS)의 치료를 위해 개발된 경구용 선택적 PI3Kδ(phosphoinositide 3-kinase delta) 억제제다.

Pharming이 EMA로부터 질문 목록에는 본래 제출한 MAA에 포함된 중간 분석 후에 수집된 지속적인 장기 확장 연구에서 갱신된 데이터를 제출하라는 요청도 포함됐다. Pharming은 답변 일정을 바탕으로, CHMP가 2023년 하반기에 레니올리십의 MAA에 대한 의견을 발표할 것으로 예상하고 있다. 

Pharming CEO Sijmen de Vries는 "자사는 MAA 검토 프로세스 전반에 걸쳐 EMA와 지속해서 협력하고 있으며, 유럽 경제권 내에서 레니올리십의 규제 승인을 받고자 여전히 전념하고 있다"고 밝혔다. 그는 "미국에서는 레니올리십 NDA에 대한 FDA 우선심사(Priority Review)가 진행 중이며, PDUFA(처방의약품신청자수수료법) 목표 날짜는 2023년 3월 29일로 지정됐다"면서 "자사는 규제 승인을 획득하고, 전 세계 APDS 환자에게 레니올리십을 제공하는 데 계속 집중할 예정"이라고 설명했다.

EMA가 2022년 8월에 신속심사를 승인한 것에 이어, 2022년 10월 CHMP의 신속심사에 따라 과학적 평가를 위한 Pharming의 레니올리십 MAA를 승인했다. 이 MAA는 2022년 2월 2일에 발표된 레니올리십 2상/3상 연구의 긍정적 데이터를 기반으로 한다. 이 연구는 APDS 환자에서 림프샘 크기 감소 및 순수 B세포 비율 증가라는 공동 일차 종점에 도달했다. 그뿐만 아니라, 연구에서 나온 안전성 데이터 결과, 환자군 내에서 레니올리십의 내약성이 우수한 것으로 나타났다. 레니올리십으로 치료한 APDS 환자의 장기 개방 레이블 연장 임상시험 데이터도 첫 MAA의 일환으로 제출됐다.

활성화된 PI3K 델타 증후군활성화된 PI3K 델타 증후군(Activated Phosphoinositide 3-Kinase Delta Syndrome, APDS)은 100만 명 중 약 한두 명이 걸리는 희귀한 원발성 면역결핍증이다. APDS는 백혈구의 성숙을 조정하는 두 유전자 PIK3CD와 PIK3R1 중 하나에 변이가 발생할 때 발병한다. 이 두 유전자에 변이가 발생하면, PI3K 델타(Phosphoinositide 3-Kinase Delta) 경로가 활동 항진을 보이게 된다.[2],[3] 생리적 면역 기능에 있어, PI3K 델타 경로의 균형 잡힌 신호는 필수다. 이 경로가 활동 항진을 보이게 되면 면역 세포가 성숙하지 못하고, 제대로 기능하지도 못한다. 이는 면역결핍증과 조절 장애로 이어진다.[2],[4] APDS의 특징은 심각한 재발성 굴허파성 감염, 림프 증식, 자가 면역 및 장 질환이다.[5],[6] 이와 같은 증상은 다른 원발성 면역결핍증을 포함해 다양한 질환과 연관될 수 있기 때문에, APDS 환자는 종종 오진으로 인해 7년 동안(중간값) 진단이 지연되는 경우도 있다.[7] APDS는 진행성 질환이기 때문에, 이와 같은 지연으로 인해 시간이 흐르면서 영구적인 폐 손상과 림프종 등 신체 손상이 축적되게 된다.[5]~[8] APDS를 확실하게 진단하는 유일한 방법은 유전자 검사다.

레니올리십레니올리십(Leniolisib)은 잠재적인 항종양 활성을 보이는 IA PI3K군의 110 kDa 촉매소단위 델타 동형단백질의 저분자 억제제다. PI3Kδ는 조혈 세포에서 주로 발현되며 포스파티딜이노시톨-4-5-트리포스페이트(PIP2)를 포스파티딜이노시톨-3-4-5-트리포스페이트(PIP3)로 전환함으로써 정상적인 면역계 기능에 필수적이다. 레니올리십은 PIP3 생성을 억제하고 Phosphatidylinositol-3-4-5-trisphosphate(PIP3)의. PIP3는 AKT(PDK1을 통해)를 활성화하는 중요한 세포 신호전달 물질이며, 확산, 차별화, 사이토킨 생산, 세포 생존, 혈관형성 및 대사 같은 다양한 세포 기능을 조절한다. 도처에서 표현되는 PI3K Alpha나 PI3K Beta와 달리 PI3K Delta와 PI3K Gamma는 주로 조혈 기원 세포에서 발현된다. 적응 면역계(B세포와 이보다 적게는 T 세포까지)는 물론 내재 면역계(호중성 백혈구, 비만 세포 및 대식세포)의 수많은 세포 기능을 조절하는 데 있어 PI3K Delta는 중심 역할을 수행하는데, 이는 PI3K Delta가 ADPS와 같은 면역 질환에 있어 유효하고, 잠재적으로 효과적인 치료 표적이라는 점을 강력하게 시사한다. 지금까지 레니올리십은 건강한 피시험자를 대상으로 진행한 첫 인간 대상의 1상 시험과 ADPS 환자를 대상으로 한 2상/3상 등록-지원 연구에서도 높은 내약성을 보였다.

Pharming Group N.V. 소개Pharming Group N.V.(유로넥스트 암스테르담: PHARM)(나스닥: PHAR)는 환자를 쇠약하게 만들고, 생명을 위협하는 희귀 질환 환자의 삶을 변혁시키는 데 전념하는 글로벌 바이오 제약회사다. Pharming은 저분자, 바이오로직스 및 초기 및 후기 개발 단계에 있는 유전자 치료를 포함해 단백질 대체 치료제와 정밀 의약품으로 구성된 혁신적인 포트폴리오를 상업화 및 개발한다. Pharming의 본사는 네덜란드 라이덴에 있으며, 북미, 유럽, 중동, 아프리카 및 아시아태평양 지역 30개 이상 시장에서 환자를 지원하고자 세계 곳곳에서 직원을 고용하고 있다.

더 자세한 내용은 회사 웹사이트 및 링크트인[ ]을 참조한다.

Pharming Group N.V. 소개Pharming Group N.V.(유로넥스트 암스테르담: PHARM)(나스닥: PHAR)는 환자를 쇠약하게 만들고, 생명을 위협하는 희귀 질환 환자의 삶을 변혁시키는 데 전념하는 글로벌 바이오 제약회사다. Pharming은 저분자, 바이오로직스 및 초기 및 후기 개발 단계에 있는 유전자 치료를 포함해 단백질 대체 치료제와 정밀 의약품으로 구성된 혁신적인 포트폴리오를 상업화 및 개발한다. Pharming의 본사는 네덜란드 라이덴에 있으며, 북미, 유럽, 중동, 아프리카 및 아시아태평양 지역 30개 이상 시장에서 환자를 지원하고자 세계 곳곳에서 직원을 고용하고 있다.

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전향적 진술본 보도자료는 전향적 진술을 포함한다. 전향적 진술은 경영진의 현재 기대와 가정을 기반으로 하는 미래 예측에 관한 진술이며, 전향적 진술에서 명시 혹은 암시된 것과 구체적으로 다른 실제 결과, 실적 또는 사건을 야기할 수 있는 것으로. 알려지거나 알려지지 않은 위험 및 불확실성을 내포한다. 전향적 진술은 '목적', '야심', '예상', '믿다', '~할 수 있다', '추정', '기대', '목표', '의도', '~일 수도 있다', '이정표', '전망', '계획', '예상', '계획', '위험', '일정', '추구', '~해야 한다', '표적', '~일 것이다' 및 이와 비슷한 용어와 구문의 사용으로 파악할 수 있다. 전향적 진술의 예로는 Pharming의 제품 후보에 대한 임상전 연구와 임상연구의 시점 및 진전, Pharming의 임상 및 상업 전망, 예상되는 운전 자본 요건과 현금 자원에 대한 Pharming의 기대 등과 관련된 전향적 진술이 포함된다. 전향적 진술은 Pharming의 임상시험 범위, 진전 및 확장과 비용의 영향, 그리고 그에 따른 임상, 과학, 규제 및 기술 진전을 포함해 수많은 위험, 불확실성 및 가정에 따라 달라질 수 있다. 이와 같은 위험과 불확실성 및 Pharming이 미국 증권거래위원회에 제출한 2021년 12월 31일 마감 연도에 대한 2021 연례 보고서와 20-F 연례 보고 양식에서 언급된 기타 위험과 불확실성을 비춰볼 때, 이와 같은 전향적 진술에서 논의된 사건과 상황이 발생하지 않을 수도 있으며, 실제 결과는 Pharming이 전향적 진술에서 예상하거나 암시한 것과는 구체적으로 또는 부정적으로 상이할 수 있다. 본 보도자료에 언급된 모든 전향적 진술은 그 자체로 본 자료에 포함되거나 경고문이 언급된 것으로 간주된다. 독자는 전향적 진술을 지나치게 신뢰해서는 안 된다. 모든 전향적 진술은 본 보도자료의 발행일을 기준으로 하며, 본 보도자료의 발행일에 Pharming이 제공한 정보를 기반으로 한다. Pharming은 이를 공개적으로 업데이트하거나 수정해야 할 의무를 지지 않는다.

내부 정보본 보도자료는 EU 시장 남용 규정 제7(1)조의 정의 내에서 내부 정보로 볼 수 있는 정보 공개와 관련이 있다.

참고1. Rao VK, et al. Blood. 2022. 2. Lucas CL, et al. Nat Immunol. 2014;15:88-97.3. Elkaim E, et al. J Allergy Clin Immunol. 2016;138(1):210-218.4. Nunes-Santos C, Uzel G, Rosenzweig SD. J Allergy Clin Immunol. 2019;143(5):1676-1687.5. Coulter TI, et al. J Allergy Clin Immunol. 2017;139(2):597-606.6. Maccari ME, et al. Front Immunol. 2018;9:543.7. Jamee M, et al. Clin Rev Allergy Immunol. 2019;May 21 .8. Condliffe AM, Chandra A. Front Immunol. 2018;9:338.

추가 정보 문의:

Pharming Group, Leiden, The Netherlands Michael Levitan, VP Investor Relations & Corporate Communications전화: +1 (908) 705 1696

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FTI Consulting, London, UK Victoria Foster Mitchell /Alex Shaw /Amy Byrne 전화: +44 203 727 1000

LifeSpring Life Sciences Communication, Amsterdam, The Netherlands Leon Melens 전화: +31 6 53 81 64 27 이메일:

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